今日，致力于利用基因工程技术开发智能细胞疗法的公司Refuge Biotechnologies宣布完成2500万美元的B轮投资。该轮融资由三生制药（3SBio）和红杉资本中国（Sequoia China）领投，还包括新投资者丹华资本、仙瞳资本、海松医疗基金，以及现有投资者本草资本、毓承资本和ShangBay Capital。此外，该公司还任命免疫肿瘤学先驱之一Francesco Marincola博士为首席科学官。

Refuge是一家专注于免疫细胞基因编辑和基因工程的肿瘤免疫治疗早期研发医疗公司。Refuge通过其受体-dCas平台利用被称作CRISPR干扰（CRISPRi）和CRISPR激活（CRISPRa）的基因工程技术，来研发能在患者体内自发做出抗癌决策的编程控制的治疗细胞。其领先产品RB-1916是一款在设计时PD-1基因表达得到抑制的CAR-T细胞疗法，有可能初步应用于弥漫性大B细胞淋巴瘤的治疗。Refuge公司还在研究其它的CAR细胞疗法，可以有条件地抑制PD-1和其它检查点抑制剂，从而用于实体瘤的治疗。

此次筹得的资金将用于推动利用受体-dCas平台开发的细胞疗法的研发，该平台利用突变或死亡的Cas9（dCas）作为靶向机制，来启动精准CRISPRa和CRISPRi。被改造后的细胞疗法只有在它们遇到癌细胞表面的特异性传感器时才会激活CRISPRa/CRISPRi，使其仅对靶细胞提供治疗作用。因此，细胞疗法有可能将多种抗癌方法结合在单个细胞中，用更高的效力和更少的副作用抑制多个检查点靶标。

作为投资的一部分，主要投资者将有权与Refuge就使用Refuge在中国的平台进行细胞疗法的开发和推广进行谈判。同时，Refuge和三生制药也将合作开发研究程序化细胞疗法，使用Refuge的平台技术在患者体内产生治疗性蛋白质。

“我们的科技发展已经取得重大进步，我相信我们的受体-dCas平台有潜力创造出具有卓越疗效、同时克服毒副作用局限性的高度靶向细胞疗法，”Refuge联合创始人兼首席执行官Bing C. Wang博士说：“随着我们继续研发这些对抗癌症的创新和智能的细胞疗法，这项融资将为我们不断发展的管线助力。我们也因为得到众多全球顶级投资者的支持而备受鼓舞。”

“三生制药的投资证明，我们致力于推进尖端的基因工程技术，来为癌症和医疗需求未被满足的其它疾病提供突破性疗法，”三生制药董事长兼首席执行官Jing Lou博士表示：“三生制药充分认可dCas9平台的潜力，并期待与Refuge合作，加速Refuge用于癌症的下一代细胞疗法的临床开发。”(生物谷世联博研Bioexcellence）