近日，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）宣布将CAR-T疗法囊括进医保报销的范围之内，这令许多人开始关注CAR-T技术。

近年来，该技术从临床前研究到临床应用一直都在快速发展着。业内人士称，在肿瘤治疗领域，它正在成为下一个具有爆发力的市场。

未来十年的市场空间将达百亿美元

2017年是CAR-T疗法的元年，FDA批准了两款CAR-T疗法上市。

第一款是来自诺华的Kymriah，于2017年8月获批。用于治疗复发或难治性（R/ R）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和年轻成人（25岁以下）患者。第二款CAR-T细胞疗法Yescarta于2017年10月获得FDA批准，比预期审核日期提前1个月，用于治疗对前期至少两种其他治疗反应效果差或治疗后复发的大B细胞淋巴瘤（包括DLBCL和其他侵袭性NHL亚型）的成年人。

CAR-T技术已被证明除了靶向CD19之外，还有更广泛的应用。例如，在针对靶点BCMA和CD22的CAR-T细胞在治疗多发性骨髓瘤和急性淋巴性白血病的早期临床试验中，已显示出抗肿瘤疗效。

目前很少有数据支持CAR -T疗法在实体瘤中（肺癌、肠癌、胃癌、乳腺癌、胰腺癌、食管癌等）的应用。但有业内人士乐观的分析道，未来随着新靶点的发现和技术的不断进步，CAR-T治疗领域有望从血液相关肿瘤疾病发展到治疗实体瘤，从自体疗法到通用(异体)治疗，临床上也有望从癌症三线疗法上升至一线疗法，市场空间可望在2028年达到近百亿美元。

值得注意的是，CAR-T细胞疗法的副作用是临床试验中不得不面对的难题。“国外时不时出现患者因为CAR-T导致的神经毒性而去世的报道”肿瘤医生贝塔曾指出，CAR-T细胞疗法有两大副作用：一是细胞因子风暴，二是神经毒性。细胞因子风暴，表现为高热、低血压、休克等，发生率超过60%-70%，较为严重的细胞因子风暴的发生率，大约在20%-30%，一般需要糖皮质激素、IL-6抗体等药物进行控制。神经系统毒性，多表现为脑水肿、颅内压升高、癫痫、意识状态改变等，其发生机制目前尚不清楚。

中国CAR-T疗法临床研究数量已超美国

由于医疗技术天然的专业壁垒，CAR-T的发展还伴随着高监管。

“2018年对生物制药、免疫治疗等领域来说是强有力的开始，CFDA正在向行业传递一个明确的开放信息。”业内人士称。

2017年5月10日，科技部印发《“十三五”生物技术创新专项规划》，明确要加强免疫检查点抑制剂、基因治疗、免疫细胞治疗等生物治疗相关的原创性研究。2017年末，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》落地，为中国企业创新和申报临床上市奠定基础。

2017年12月11日，南京传奇生物提交CAR-T疗法成为国内首个获得受理的临床申请。截止今年3月底，国内共有十余个CAR-T细胞治疗递交临床申请，包括成都银河生物、上海恒润达生生物、科济生物、博生吉安科细胞技术、上海明聚生物、上海优卡迪生物、北京艺妙医疗等多家公司。主攻方向主要集中在血液瘤如白血病、淋巴瘤领域，科济生物申报项目则是针对肝细胞癌，为实体瘤领域。

“CAR-T疗法中外代差不大，是中国药企最有可能与全球巨头同台竞技的生物科技领域。”业内专家指出，目前，中国临床研究数量已超过美国，临床申报迅速推进，且首款针对多发性骨髓瘤的CAR-T创新产品有望于2019年上市。

但是，CAR-T治疗的费用一直在市场上受到争议。两款已上市的疗法价格分别是47.5万美元（诺华）和37.3万美元，还不包括治疗过程中的其它费用（如住院、副反应用药等）。

有数据显示，如果所有的费用算在一起，每个患者所花费的费用将达到150万美元。“CAR-T疗法是自体的，需要从患者体内取得细胞，完成修饰后再回输给患者”风投机构MPM Capital董事总经理Bardon博士曾指出，这是一个非常复杂的过程。因此，必须有好的商业模式，且确保患者真正获益，使医疗体系可以看到它的价值，投资者才会有意愿注入资金。(生物谷世联博研Bioexcellence）