2022-05-27至2022-05-28
上海
日前，罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作，结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持，并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后，对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前，罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验，这是一种没有批准疗法的致盲疾病。现在，此次合作将于今年9月终止，治疗的...
核酸药物是指可用于治疗疾病的核酸本身或与之密切相关的化合物，包括天然核苷酸和经化学修饰的核苷酸。虽然核酸药物的类型多种多样，但它们都有一个共同的作用机制，通过Watson-Crick碱基互补配对机制特异性识别内源性核酸序列，从而发挥作用[1]。除基因治疗以外，用于治疗的核酸还可通过抑制DNA或RNA的表达，从而抑制与疾病相关的异常蛋白表达，且不影响其他蛋白的表达[2]。与抗体药物相比，...
2021年9月3日，长期以来，心血管疾病是威胁我国国民健康的“第一杀手”，以心血管疾病为首的慢病防治与管理已成为“健康中国2030”的工作重点之一。为探讨我国心血管疾病防治的最新现状与应对策略，9月3日，“中国国际服务贸易交易会医疗服务领域心血管防治创新论坛”在京成功举办，全国多个心血管领域专家与创新企业代表齐聚一堂，共同探讨中国心血管疾病的防治策略及创新药物重磅成果，助力我国心血管事件拐点早日到...
日前，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布，在一名试验参与者发生了严重不良事件后，该公司已暂停基因疗法AT132针对X连锁肌管性肌病（XLMTM）患者的临床试验。此前，安斯泰来基因疗法的开发已经屡次遭遇到了潜在副作用的困扰。AT132是该公司在2019年收购Audentes Therapeutics时获得的一种基因疗法。2020年8月，安斯泰来宣布MTM1基因疗法AT132导致了...
近日，国外生物制药网站BioPharma Dive发布了镰状细胞病（SCD）基因治疗的现状分析，包括该领域的最新进展。文章指出，SCD是世界上最常见的遗传性血液病之一，尽管这在治疗药物的数量上并没有体现出来。2017年至2019年期间有3种新药上市，但在这些新药上市之前，距离美国FDA最后一次批准SCD药物已经过去了近20年。现在，一些公司不仅希望治疗这种疾病，而且希望能够...
疫情汹涌，风口浪尖上的mRNA疫苗研发进程一直受到全球密切关注，成为了各大制药公司积极布局的重要赛道。mRNA疫苗是以病原体抗原蛋白对应的mRNA结构为基础，通过不同的递送方式递送至人体细胞内，经翻译后产生抗原蛋白、引发机体特异性免疫反应的疫苗产品。与传统疫苗相比，mRNA疫苗生产工艺简单、开发速度快、无需细胞培养、成本低，因此备受资本追捧。据悉，目前全球共有 15款mRNA 疫苗在研，其中Cue...
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。目前美国FDA已暂停该公司其他三项血友病临床试验。美国FDA指出，病毒载体AAV曾在小鼠研究中诱发癌症，AAV载体的DNA通常会在细胞核中形成一个环，在新生小鼠的研究中显示，AAV...
镰状细胞病（SCD）是一种严重进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白（HbS）的产生。因红细胞呈镰刀状而得名。对于患有SCD的成人和儿童来说，这意味着痛苦的危机和其他改变生命或威胁生命的急性并发症，如急性胸腔综合征（ACS）、中风和感染。如果患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中存活，由此产生的并发症可导致肺动脉高压、肾功能衰竭和早期死亡。总部位于...
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