2022-05-27至2022-05-28
上海
蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种潜在变革性的一次性基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的全部基因型β-地中海贫血（β...
虽然免疫治疗在对抗癌症方面有很大的希望，但由于免疫抑制肿瘤微环境和全身毒性的限制，其疗效有限，因此阻碍了癌症免疫治疗的广泛应用。为了克服这些困难，近日来自台湾国立清华大学等单位的研究人员报道了一种组合免疫治疗方法，通过使用一种高效和肿瘤选择性基因载体，提高了免疫疗法的抗癌效果并避免了全身毒性。在这项研究中，研究人员利用胸腺嘧啶功能化的树突状大分子可以激活干扰素基因(STING) -cGAS通路的现...
国际领先的生物工艺完整解决方案提供者赛多利斯与国内基因治疗先行者五加和基因科技于北京大兴生物医药产业基地举行战略合作签约仪式。双方将展开深度技术合作，共同搭建高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台。双方将携手推出面向行业从业者的工艺技术培训项目，为高速发展中的中国基因治疗行业培养更多优质人才，推动基因治疗产业在中国的商业化和长期发展。“国内基因治疗行业在积累多年后正式进入发展...
TP53是一种重要的肿瘤抑制基因，在超过半数的人类癌症中都发生了突变。TP53的突变不仅削弱了其抗肿瘤活性，而且还赋予突变的p53蛋白致癌特性。p53靶向治疗方法开始于识别能够恢复/重新激活野生型p53功能或消除突变型p53的化合物。直接靶向突变 p53 的治疗具有极高的结构和药物种类依赖性。由于野生型 p53 的突变，通常由野生型 p53&nbs...
核糖体生物发生是一个必要的，需要能量的过程，其放松管制涉及癌症，老化和神经退化。因此，核糖体的生物发生受到包括p53肿瘤抑制因子在内的各种途径的监控。在这里，作者首先对175个人类核糖体生物发生因子进行高含量的sirna筛选，寻找它们对p53的影响。在U2OS细胞中敲除4个和35个蛋白分别降低和增加了p53的丰度，包括BYSL、DDX56和WDR75耗尽后p53的积累，其作用已在多个模型中得到验证...
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异...
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数BCD患者于20-40岁发病，出现夜盲和...
许多由点突变引起的疾病都没有现成的治疗方法。日本北陆先端科学技术大学院大学的Toshifumi Tsukahara教授及其同事们正在研究一种利用人工RNA编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是一种修改基因并最终调控蛋白功能的重要技术。Tsukahara团队正在尝试通过人工RNA编辑来修改转录物（RNA）的遗传密码，以治疗遗传性疾病。虽然基因组编辑作为一种基因修复技术引起了人们的关注，但是CRISPR...
-基因治疗公司Helixmith近日在2021年糖尿病足会议（DFCon）年会上宣布了一项利用新型基因疗法VM202（Engensis）治疗糖尿病足溃疡（diabetic foot ulcer，DFU）3期临床研究中期分析的积极结果。这是一项随机、安慰剂对照3期研究，Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA。会上公布的数据显示，Engensis治疗显示了伤口愈合的...
在帕金森病的晚期，由于释放多巴胺的神经元不可阻挡地流失，药物左旋多巴（levodopa）在治疗症状方面变得不那么有效。但是，在一项新的临床前研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现，一种靶向这些神经元所在的小型大脑区域---黑质---的基因疗法能大幅提高左旋多巴的疗效。相关研究结果于2021年11月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Disruption of mitocho...
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